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江西快3开奖历史开奖结果查询 www.rdvbe.com 治腫瘤、老年癡呆、糖尿病有望添新藥 全新核酸藥物研發平臺落戶廣州

江西快3开奖历史开奖结果查询2019-09-06 17:58:24來源: 廣州日報

廣州日報訊 (全媒體記者任珊珊)核酸藥物被認為是對抗腫瘤、老年癡呆、糖尿病、帕金森等頑疾的新“武器”,是當今世界新藥研發的前沿熱點。近日,全新的核酸藥物Blockmir研發平臺落戶廣州開發區。

核酸藥物又稱核苷酸類藥物,主要是各種具有不同功能的RNA類似物。傳統的藥物靶點是一種蛋白質,目前能夠通過藥物進行干預的靶點,只占人體內蛋白的很小一部分,大約有80%~90%的蛋白是傳統的藥物研發手段無法進行有效干預的。這意味著作用于蛋白質的傳統藥物研發空間所剩不多。

中山大學中山醫學院國家“重大新藥創制”臨床前藥效學評價技術平臺負責人、中山大學科學研究院副院長陶亮教授介紹,70%~80%的人類基因組會轉錄成RNA,但只有2%的基因組會最終轉錄成蛋白質。因此,如今藥物研發的思路是從RNA入手,這相當于是槍手在射擊時,面對的是比以往大數十倍的靶子,命中率和準確度都會大大提高,這為藥物研發提供了更廣闊的空間。

此外,核酸藥物在擊中靶點時,能精準地針對病變基因,不容易誤傷到正常細胞。這意味著,藥物的副作用將比現在的化學合成藥物大大降低。

據丹麥皇家科學院院士、南丹麥大學核酸研究中心主任耶斯佩爾·文格爾(Jesper Wengel)介紹,目前,核酸作為藥物在臨床已應用于中樞神經、泌尿、代謝和心血管等許多方面。在美國,核酸藥物市場近年來在抗病毒、抗腫瘤、抗代謝紊亂方面顯示了不可替代的作用。

耶斯佩爾·文格爾指出,作為核酸藥物的一種,Blockmir的特別之處在于,別的核酸藥物進入人體后可能會影響到許多個傳遞遺傳信息的信使RNA,造成較大副作用,而Blockmir藥物很“專一”,一個Blockmir藥物只上調一個信使RNA,因此特異性高,副作用低。

陶亮表示,核酸類藥物的研發風險相對較低,但生產工藝的技術要求較高?!骯ソ謝б┪镅蟹?,往往得從十萬個靶點中選擇1~2個進入臨床試驗,即使進入臨床試驗,還有70%~80%的可能被淘汰?!彼賦?,核酸藥物目的性非常強,只要前期試驗有效,成功的可能性相當大,因而研發周期也比普通化學藥要短。

陶亮介紹,廣州建立起核酸藥物研發平臺后,工作已在有序進行。目前已準備進入細胞測試階段,明年第一批針對糖尿病等3至5種不同疾病的藥物開展研究,新藥預計2025年上市。

(編輯: 劉卓瑩)

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